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台灣科學研究有重大突破!中研院團隊發現,訊息核醣核酸(mRNA)的剪接反應除了正向進行外,還可以逆向操作;未來如果可以應用在地中海型貧血、脊髓肌肉萎縮症等遺傳疾病上,都可減緩病患症狀。這個領先全球的重大發現,也已刊登在27日出版的國際尖期刊「科學(Science)」上。


 



過去30年來,科學界只知道訊息核醣核酸(mRNA)的剪接反應只會正向進行,在國科會經費支持下,台灣研究團隊首次發現,其實除了正向進行外,訊息核醣核酸還可以逆向操作,對於臨床上約1成5是因為剪接反應產生的遺傳性疾病的患者來說,帶來了一絲新希望。


 



中研院分子生物研究所特聘研究員鄭淑珍:『目前知道至少15%的遺傳性疾病,都是跟剪接反應有關。因為剪接反應在細胞裡面是必要的步驟,幾乎所有基因,做出來的核醣核酸都需要經過剪接反應,才能拿去做蛋白,所以他出錯的基因發生變異,出錯再影響剪接反應的機率非常高。譬如地中海型貧血、脊髓肌肉萎縮症這兩個最典型病例,跟剪接反應有關。』


 



儘管這個全球首次的科學發現,距離可實際運用在臨床治療,還有一段時間,但確實可以讓遺傳性疾病的症狀降到最低。鄭淑珍:『遺傳性疾病,要去改變他,讓下一代沒有這個問題,通常要用基因著手,要做基因治療。這個只是減輕他的症狀,讓他反應改變,讓本來受到影響的蛋白產量回復較高,然後細胞功能就會比較好。』


 



這個由台灣研究團隊所發現的全新機制,相關論文已經刊登在27日出版的頂尖期刊「科學(Science)」上,可以看見台灣的研究成果,相當受到國際矚目。



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